“Las tijeras genéticas”, están contribuyendo a desarrollar inmunoterapias para el cáncer

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna son las dos primeras mujeres en compartir el Premio Nobel de Química, por el descubrimiento de CRISPR-Cas9. Esta tecnología de edición de genes es un enfoque revolucionario que juega un papel importante en todos los aspectos de la investigación y el desarrollo.

En medicina, “las tijeras genéticas” o edición de genes, está contribuyendo a desarrollar nuevas inmunoterapias para el cáncer y se están realizando ensayos para hacer realidad un sueño: curar enfermedades hereditarias. Las investigadoras ya están realizando ensayos clínicos para investigar si pueden usar CRISPR / Cas9 para tratar enfermedades de la sangre como la anemia de células falciformes y la beta talasemia, así como enfermedades oculares hereditarias.

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También están desarrollando métodos para reparar genes en órganos como el cerebro y los músculos. Los experimentos con animales han demostrado que los virus especialmente diseñados pueden llevar “tijeras genéticas” a células específicas, abriendo con ello la posibilidad de tratar enfermedades hereditarias como la distrofia muscular, la atrofia muscular espinal y la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la tecnología necesita un mayor refinamiento antes de que pueda probarse en humanos.

Por otro lado, el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2020 se otorgó conjuntamente a Harvey J. Alter, Michael Houghton y Charles M. Rice por el descubrimiento del virus de la hepatitis C. 

Los estudios metódicos de la hepatitis asociada a transfusiones realizados por Harvey J. Alter demostraron que un virus desconocido era una causa común de hepatitis crónica. Michael Houghton utilizó una estrategia no probada para aislar el genoma del nuevo virus que se denominó virus de la hepatitis C y Charles M. Rice proporcionó la evidencia final que muestra que el virus de la hepatitis C por sí solo puede causar hepatitis.

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Gracias a su descubrimiento, ahora se dispone de análisis de sangre altamente sensibles para el virus y estos han eliminado la hepatitis postransfusional en muchas partes del mundo, mejorando enormemente la salud mundial. Su descubrimiento también permitió el rápido desarrollo de medicamentos antivirales dirigidos contra la hepatitis C. Por primera vez en la historia, la enfermedad ahora se puede curar, lo que aumenta las esperanzas de erradicar el virus de la hepatitis C de la población mundial.

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